La victoria de la fase 2 de Nanoscope para la terapia génica muestra el potencial del enfoque sensible a la luz para la enfermedad ocular

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MCO-010 también se está sometiendo a un ensayo de fase 2 en otra condición de pérdida de visión llamada enfermedad de Stargardt. (iStock / Getty Images Plus)

Nanoscope ha obtenido una victoria en la fase 2 para su terapia génica que utiliza moléculas sensibles a la luz para tratar enfermedades de la retina, manteniendo viva la esperanza de un primer tratamiento para mejorar la visión en estos pacientes.

La terapia, denominada MCO-010, alcanzó el criterio principal de valoración en un ensayo de 27 pacientes con retinitis pigmentosa (RP) avanzada y discapacidad visual grave, independientemente de la mutación genética. De los 18 pacientes inyectados con MCO-010, 16 (89 %) demostraron una mejora de dos o más niveles en dos pruebas visuales a los 12 meses, en comparación con cuatro de los nueve (44 %) pacientes que recibieron placebo. La compañía dijo que los resultados muestran que MCO-010 condujo a mejoras en la función de visión.

Específicamente, 12 de los pacientes con MCO-010 vieron una mejora de dos o más niveles de luminiscencia cuando se midió mediante la prueba de movilidad de luminancia múltiple, en la que los participantes sortean obstáculos en diversos grados de oscuridad. Solo tres de los pacientes con placebo lograron esto.

Mientras tanto, 10 de los pacientes con MCO-010 vieron una mejora de dos o más niveles de luminancia en la prueba de discriminación de forma de luminancia múltiple, en comparación con dos de la cohorte de placebo.


MCO-010 fue bien tolerado y no se informaron eventos adversos oculares o sistémicos graves o severos, señaló la biotecnología en el comunicado. Hubo una incidencia similar de eventos adversos emergentes del tratamiento en ambos brazos del estudio, siendo los eventos más comunes la aparición de células sanguíneas en la cámara anterior del ojo, presión ocular alta y hemorragia conjuntival.

MCO-010, que ya ha obtenido etiquetas huérfanas y de vía rápida de la FDA, es una terapia optogenética de opsina multicaracterística (MCO) activable con luz ambiental. A diferencia de otras terapias génicas, que están dirigidas a una mutación genética específica en las células de la retina externa, el argumento de Nanoscope es que su terapia se dirige a las neuronas retinianas internas «abundantes» para restaurar la visión perdida a medida que avanza la RP.

La terapia también se está sometiendo a un ensayo de fase 2 en otra condición de pérdida de visión llamada enfermedad de Stargardt, y se espera una lectura de seis meses en esta mitad del año. En desarrollo preclínico, Nanoscope tiene MCO-020, una terapia génica administrada por láser no viral para la atrofia geográfica.

Fuente: https://www.fiercebiotech.com/biotech/nanoscopes-phase-2-win-gene-therapy-shows-potential-light-sensitive-approach-eye-disease

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