Endogena EA 2353, nueva molécula para tratar la retinosis pigmentaria

San Francisco, Estados Unidos; Toronto Canada; Zúrich, Suiza, 4 de mayo de 2023

Endogena Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en fase clínica, se complace en anunciar que ha completado la inscripción de pacientes antes de lo previsto en su ensayo de fase 1/2a de EA-2353 para el tratamiento de la retinosis pigmentaria (RP). 

Con la etapa de escalada de dosis completada en abril, el ensayo en curso ahora se encuentra en la etapa de cohorte de expansión. El ensayo ( NCT05392751 ) está examinando la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia preliminar de EA-2353 intravítreo, una molécula pequeña primera en su clase que activa selectivamente las células madre y progenitoras de la retina endógena para preservar y restaurar potencialmente la función visual. El ensayo inscribió a 14 pacientes con RP debido a cualquier mutación genética patológica y se lleva a cabo en cinco sitios de EE. UU.

El primer paciente comenzó el tratamiento en julio de 2022 y los datos provisionales principales se anticipan para principios de 2024. 

Matthias Steger, PhD, MBA, CEO de Endogena Therapeutics: “Llegar tan lejos en un tiempo notablemente corto es testimonio de la excelente ejecución de nuestro equipo clínico en colaboración con InFocus Clinical Research. Hay un tremendo entusiasmo en torno a nuestro ensayo y completar la inscripción antes de lo previsto solo ha sido posible gracias a la inestimable contribución de los pacientes, sus familias, los investigadores y el personal del estudio. Todos estamos impulsados ​​por la esperanza de encontrar un tratamiento para esta rara y devastadora enfermedad”.

Acerca de EA-2353

EA-2353 es una molécula pequeña de primera clase que activa selectivamente las células madre y progenitoras de la retina endógenas, que se diferencian en fotorreceptores y pueden potencialmente preservar y restaurar la función visual. Este enfoque de tratamiento independiente del gen tiene ventajas significativas en la RP, que tiene múltiples causas genéticas. EA-2353 recibió la designación de medicamento huérfano de la FDA de EE. UU. en mayo de 2021 y la designación de vía rápida en febrero de 2023.

Vea nuestro  canal de YouTube  para ver un video que explica cómo funciona EA-2353.

Para obtener más información sobre los ensayos clínicos, visite  www.clinicaltrials.gov  (Referencia: NCT05392751)

Acerca de la retinosis pigmentaria (RP)

La RP es una afección grave y debilitante. Consiste en un grupo de enfermedades hereditarias que causan una degeneración retiniana lenta y progresiva y pérdida de visión, para las cuales actualmente no existe tratamiento para la mayoría de los pacientes. Es una de las principales causas de ceguera hereditaria, con un estimado de 1,5 millones de personas en todo el mundo actualmente afectadas.

Acerca de Endogena

Endogena Therapeutics Inc. es una empresa de biotecnología en etapa clínica que descubre y desarrolla medicamentos regenerativos endógenos de primera clase para reparar y regenerar tejidos y órganos. Su enfoque tiene el potencial de cambiar la forma en que se tratan las condiciones degenerativas relacionadas con el envejecimiento y los trastornos genéticos. El concepto se basa en la regulación selectiva de células madre y progenitoras adultas endógenas para la reparación controlada de tejidos por moléculas pequeñas. Los programas más avanzados de Endogena se enfocan en enfermedades degenerativas del ojo, incluida la retinitis pigmentosa y la atrofia geográfica (secundaria a la degeneración macular relacionada con la edad). Endogena está registrada en San Francisco, EE. UU., con sede en Zúrich, Suiza, y un centro de investigación en JLABS en Toronto, Canadá.

Fuente: https://endogena.com/2023/05/04/endogena-therapeutics-completes-enrollment-ahead-of-schedule-inits-phase-1-2a-trial-of-ea-2353-for-retinitis-pigmentosa/

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