Beacon Therapeutics anuncia datos positivos de 12 meses del ensayo SKYLINE de fase 2 de AGTC-501 en pacientes con retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X

8 de febrero de 2024

hombre sosteniendo a un niño sobre su hombro, mirando al niño y sonriendo

• AGTC-501 fue en general seguro y bien tolerado, y mostró mejoras sólidas en la función visual en el análisis de 12 meses.
• Se espera que el ensayo fundamental VISTA de fase 2/3 para AGTC-501 en XLRP comience en el primer semestre de 2024.

Londres, Reino Unido, Cambridge, MA, 8 de febrero de 2024 – Beacon Therapeutics Holdings Limited (“Beacon Therapeutics” o “la Compañía”), una empresa líder en terapia génica oftálmica con la misión de salvar y restaurar la visión de pacientes con enfermedades retinianas que causan ceguera. anunció ayer la presentación de los resultados provisionales de seguridad y eficacia de 12 meses para el ensayo de fase 2 SKYLINE en pacientes con retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X (XLRP) en la 47ª Reunión Anual de la Macula Society en Palm Springs, California.

Los datos de doce meses de hombres con XLRP demostraron una tasa de respuesta (definida como una mejora en la sensibilidad de la retina, evaluada por microperimetría, de al menos 7 decibeles (dB) en al menos 5 loci) del 63% en los ojos del estudio tratados con un alto dosis (6,8 E+11 vg/ojo) de AGTC-501. Las tasas de respuesta en los ojos del estudio tratados con una dosis baja (7,5 E+10 vg/ojo) de AGTC-501 fueron similares a las de los ojos no tratados en la cohorte de dosis alta (0 % para ambos). Además, los pacientes de la cohorte de dosis alta también demostraron una mejora sustancial en la función visual, incluida la sensibilidad retiniana media. AGTC-501 fue bien tolerado y no hubo eventos de seguridad clínicamente significativos asociados con el tratamiento, y cualquier evento adverso relacionado con el tratamiento fue en su mayoría no grave y de gravedad leve a moderada.

XLRP es una enfermedad huérfana causada predominantemente por mutaciones en el gen regulador de la GTPasa de la retinitis pigmentosa (RPGR). AGTC-501 expresa la proteína RPGR de longitud completa y, por lo tanto, se espera que rescate la función de los fotorreceptores de conos y bastones, lo que lo hace especialmente adecuado como tratamiento potencial para mejorar la vida de los pacientes con XLRP.

La Dra. Nadia Waheed, directora médica de Beacon Therapeutics, dijo: “Estos datos, que demuestran un perfil de seguridad favorable y una mejora notable en la función visual, son otro paso positivo en el desarrollo de AGTC-501 para XLRP, una enfermedad huérfana que causa ceguera. para el cual actualmente no existe ningún tratamiento aprobado. Esperamos anunciar el inicio de nuestro ensayo VISTA de fase 2/3 en la primera mitad de 2024”.

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