“Hay muchas líneas de investigación en paralelo. Hay un intento de aceleración de las vías prometedoras para que lleguen a la clinica de forma rápida” en el campo de las terapias génicas para las distrofias hereditarias de retina (DHR). Así se expresó en el marco de la XXIV Jornada de Ayudas a la Investigación FARPE-FUNDALUCE 2022…
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Una terapia génica avanzada evita que una niña de 12 años quede ciega
Por primera vez en España, un equipo de profesionales del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona ha tratado con la terapia génica Luxturna de la compañía Novartis una niña de 12 años que nació con una distrofia hereditaria de la retina que amenazaba con dejarla totalmente ciega. Antes de recibir el tratamiento, la niña, que había nacido…
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KIO-301 Un fármaco en investigación para el tratamiento de la retinosis pigmentaria
Kiora pharmaceuticals ha recibido la designación de medicamento huérfano de la FDA para su tratamiento en investigación de la retinosis pigmentaria. Una nueva clase de moléculas pequeñas, denominadas "fotointerruptores moleculares", tienen la capacidad de cambiar de forma rápida y reversible en función de la presencia o ausencia de luz. Esta propiedad de "fotoconmutación" le da…
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Ensayo de fase 2b de terapia optogenética con MCO-010 para pacientes con retinosis pigmentaria
Noticia original: https://www.clinicaltrialsarena.com/news/nanoscope-optogenetic-gene-therapy/ Traducción al castellano: Nanoscope Therapeutics ha concluido la inscripción de sujetos en un ensayo de fase IIb de su terapia génica optogenética, MCO-010, para restaurar la visión en pacientes con retinosis pigmentaria (RP). La compañía anticipa los datos principales de la prueba en el primer trimestre del próximo año. Un total de…
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