Nanoscope Therapeutics has received IND clearance from the FDA to begin a Phase 2 trial of its Multi-Characteristic Opsin ambient-light activatable optogenetic monotherapy to restore vision in Stargardt patients.
Nanoscope Therapeutics Inc. announced today that it has received IND clearance from the FDA to begin a Phase 2 trial of its Multi-Characteristic Opsin (MCO-010) ambient-light activatable optogenetic monotherapy to restore vision in Stargardt patients.
“This is another important milestone for Nanoscope, giving us the opportunity of conducting a second clinical trial in the U.S. of our proprietary MCO gene therapy platform, designed to restore vision for patients suffering from retinal degenerative diseases,” Sulagna Bhattacharya, CEO of Nanoscope, said in a statement. “Currently there are no approved treatments for these conditions.”
According to the company, the Phase 2 clinical trial for Stargardt is expected to begin in H1-2022. Nanoscope is currently conducting a Phase 2b multicenter, randomly assigned sham-controlled and double-masked study of MCO-010 for RP patients. MCO-010 has received orphan drug designations from the FDA for RP and Stargardt.
Stargardt is a macular degeneration (MD) affecting children and adults. The company noted that progress on Nanoscope’s Stargardt program trial has implications for MCO as a platform and its impact beyond rare diseases.
David S. Boyer, MD, Retina-Vitreous Associates Medical Group and adjunct clinical professor of ophthalmology with Keck School of Medicine at the University of Southern California, noted that current
existing trials attempt to slow down the progression of vision loss in patients with Stargardt disease, Optogenetic approach is to restore vision.
“This can be a groundbreaking attempt to evaluate optogenetic gene therapy to improve vision in Stargardt patients,” Boyer said. “I’m excited by the potential MCO-010 has to restore vision for many patients with sight loss caused by outer retinal dystrophies including dry age-related macular degeneration.”
Stargardt is an inherited retinal disease involving dysfunction/degeneration of photoreceptors. Nanoscope’s MCO-010 gene therapy reprograms healthy retinal cells to make them photosensitive. It uses proprietary AAV2 vectors to deliver the MCO genes into the cells where they express polychromatic opsins enabling vision in different color environments. The therapy, involving a single intravitreal injection given in a medical office setting, is applicable for RP and Stargardt regardless of underlying gene mutations.
Nanoscope Therapeutics ha recibido la aprobación de IND de la FDA para comenzar un ensayo de Fase 2 de su monoterapia optogenética activable de luz ambiental Opsin Multi-Characteristic para restaurar la visión en pacientes con Stargardt.
Nanoscope Therapeutics Inc. anunció hoy que ha recibido la aprobación de IND de la FDA para comenzar un ensayo de Fase 2 de su monoterapia optogenética activable de luz ambiental Multi-Characteristic Opsin (MCO-010) para restaurar la visión en pacientes de Stargardt.
«Este es otro hito importante para Nanoscope, que nos da la oportunidad de realizar un segundo ensayo clínico en los Estados Unidos de nuestra plataforma patentada de terapia génica MCO, diseñada para restaurar la visión de pacientes que sufren de enfermedades degenerativas de la retina», dijo Sulagna Bhattacharya, CEO de Nanoscope, en un comunicado. «Actualmente no hay tratamientos aprobados para estas afecciones».
Según la compañía, se espera que el ensayo clínico de Fase 2 para Stargardt comience en H1-2022. Nanoscope está llevando a cabo actualmente un estudio multicéntrico de Fase 2b, asignado aleatoriamente controlado por simulación y doble enmascarado de MCO-010 para pacientes con RP. MCO-010 ha recibido designaciones de medicamentos huérfanos de la FDA para RP y Stargardt.
Stargardt es una degeneración macular (DM) que afecta a niños y adultos. La compañía señaló que el progreso en el ensayo del programa Stargardt de Nanoscope tiene implicaciones para MCO como plataforma y su impacto más allá de las enfermedades raras.
David S. Boyer, MD, Retina-Vitreous Associates Medical Group y profesor clínico adjunto de oftalmología con Keck School of Medicine en la Universidad del Sur de California, señaló que la
Los ensayos existentes intentan ralentizar la progresión de la pérdida de visión en pacientes con enfermedad de Stargardt, el enfoque optogenético es restaurar la visión.
«Este puede ser un intento innovador de evaluar la terapia génica optogenética para mejorar la visión en los pacientes de Stargardt», dijo Boyer. «Estoy entusiasmado con el potencial que MCO-010 tiene para restaurar la visión de muchos pacientes con pérdida de visión causada por distrofias retinianas externas, incluida la degeneración macular seca relacionada con la edad».
Stargardt es una enfermedad hereditaria de la retina que implica disfunción/degeneración de los fotorreceptores. La terapia génica MCO-010 de Nanoscope reprograma las células sanas de la retina para hacerlas fotosensibles. Utiliza vectores AAV2 patentados para entregar los genes MCO en las células donde expresan opsinas policromáticas que permiten la visión en diferentes entornos de color. La terapia, que implica una sola inyección intravítrea administrada en un consultorio médico, es aplicable para RP y Stargardt independientemente de las mutaciones genéticas subyacentes.
Fuente: https://www.ophthalmologytimes.com/
