Kiora pharmaceuticals ha recibido la designación de medicamento huérfano de la FDA para su tratamiento en investigación de la retinosis pigmentaria. Una nueva clase de moléculas pequeñas, denominadas "fotointerruptores moleculares", tienen la capacidad de cambiar de forma rápida y reversible en función de la presencia o ausencia de luz. Esta propiedad de "fotoconmutación" le da a la molécula la capacidad de interactuar y estimular células clave en la autopista óptica. Las moléculas pequeñas, a diferencia de las terapias génicas y otras terapias biológicas, son el tipo de medicamento más común aprobado en todo el mundo. Esto se traduce en un tiempo de desarrollo más corto en comparación con estos enfoques más complejos (por ejemplo, la terapia génica). KIO-301 entra específicamente a las células de retina clave aguas abajo (aquellas que ya no están conectadas a bastones y conos viables) y las convierte en células sensibles a la luz, capaces de transmitir al cerebro la presencia o ausencia de luz. La capacidad de detectar la presencia o ausencia de luz es la base de la visión y, lamentablemente, se pierde en una serie de enfermedades degenerativas clave del ojo. La retina humana normal tiene alrededor de 120 millones de bastones (blanco y negro, visión nocturna, movimiento) y 6 millones de conos (color). En ciertas enfermedades de la retina, los fotorreceptores (bastones y conos) mueren (los bastones primero, luego los conos), lo que los hace incapaces de activar las células ganglionares bipolares y retinales aguas abajo. Los fotorreceptores normalmente detectan la luz y convierten la energía de la luz en energía eléctrica pasan la señal a células transmisoras especiales. Las células bipolares y las RGC transmiten la señal de los bastones y conos al cerebro, donde se "procesa" la imagen. En pacientes con retinosis pigmentaria (RP), los fotorreceptores ya no son viables y, por lo tanto, sus células de "retransmisión de señales" (RGC) aguas abajo no pueden activarse. KIO-301 se introduce preferentemente a estos RGC y los convierte en células sensibles a la luz. KIO-301 logra esto alojándose dentro de canales iónicos activados por voltaje específicos. En presencia de luz, bloquea físicamente la salida de iones, provocando la despolarización de las células y, por lo tanto, enviando señales al cerebro. Cuando se apaga la luz, KIO-301 vuelve a su estado de menor energía, lo que hace que la célula se repolarice y "detenga" la señalización al cerebro.
KIO-301 Un fármaco en investigación para el tratamiento de la retinosis pigmentaria
con
No hay comentarios