Noticia original:
https://www.clinicaltrialsarena.com/news/nanoscope-optogenetic-gene-therapy/
Traducción al castellano:
Nanoscope Therapeutics ha concluido la inscripción de sujetos en un ensayo de fase IIb de su terapia génica optogenética, MCO-010, para restaurar la visión en pacientes con retinosis pigmentaria (RP).
La compañía anticipa los datos principales de la prueba en el primer trimestre del próximo año. Un total de 27 sujetos con pérdida severa de la visión debido a RP avanzada se inscribieron en el ensayo.
El ensayo multicéntrico, aleatorizado, con control simulado y doble ciego analizará la seguridad y la eficacia de la terapia MCO-010 en pacientes con RP.
A los participantes se les administrará una inyección de MCO-010 o una inyección simulada.
La directora ejecutiva de Nanoscope Therapeutics, Sulagna Bhattacharya, dijo: “Completar la inscripción para este ensayo es otro hito importante para Nanoscope y para millones de personas que padecen enfermedades de la retina para las que no existen tratamientos efectivos.
“Los resultados positivos de este ensayo nos acercarán a satisfacer esta importante necesidad médica no cubierta”.
El ensayo de Fase I/IIa concluido que inscribió a 11 pacientes con RP mostró que MCO-010 fue bien tolerado y mejoró la calidad de vida con una mejora sustancial en la visión funcional en individuos con enfermedad avanzada.
Según los datos de este ensayo, MCO-010 podría ser aplicable para restaurar la visión en enfermedades degenerativas de la retina, independientemente de las mutaciones genéticas.
La monoterapia optogenética es una opsina multicaracterística (MCO) activable con luz ambiental.
Aprovecha un vector de virus adenoasociado tipo 2 (AAV2) para ofrecer genes MCO en las células de la retina que facilitan la visión en entornos naturales.
El tratamiento se administra como una inyección en un solo ojo para entrega en el consultorio sin necesidad de ningún otro dispositivo o intervención.
La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. otorgó designaciones de medicamentos huérfanos para MCO-010 para tratar la RP y la enfermedad de Stargardt.
Nanoscope también comenzó un ensayo de fase II de la terapia en la degeneración macular de Stargardt.
